Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) y Kyowa Kirin International PLC (KKI), una filial propiedad de Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado revisar su solicitud de autorización de comercialización de KRN23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH). La solicitud de autorización de comercialización fue presentada y aceptada a finales de 2016, y se espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en el segundo semestre de 2017. Ultragenyx y Kyowa Hakko Kirin firmaron un acuerdo de colaboración y licencia en agosto de 2013 para el desarrollo y comercialización de KRN23.

"Sobre la base de los resultados positivos de múltiples estudios en pacientes pediátricos y adultos con XLH, estamos intentando conseguir la autorización condicional de comercialización con el fin de acelerar el acceso a esta terapia para los pacientes", ha señalado el Dr. Emil D. Kakkis, CEO y Presidente de Ultragenyx.

"La hipofosfatemia ligada al cromosoma X es un trastorno debilitante que causa dolor a largo plazo y angustia entre los afectados y para el cual hay pocos tratamientos efectivos actualmente aprobados centrados en tratar las causas subyacentes", ha indicado el Dr. Tom Stratford, Presidente y CEO de KKI. "Desde Kyowa Hakko Kirin nos esforzamos por contribuir a mejorar la salud y el bienestar de las personas de todo el mundo a través de los avances en la medicina y las tecnologías. Con esta solicitud de comercialización estamos dando un paso adelante significativo para mejorar la vida de los pacientes que sufren de hipofosfatemia ligada al cromosoma X".

Sobre la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)

XLH es un trastorno del metabolismo del fosfato causado por la pérdida de fosfato en la orina que conduce a hipofosfatemia severa. XLH es la forma hereditaria más común de raquitismo (ablandamiento y debilitamiento de los huesos), que se hereda como un rasgo dominante ligado al cromosoma X, y que afecta tanto a hombres como a mujeres. XLH es una enfermedad específica que se caracteriza por la mineralización inadecuada de los huesos que conduce a un espectro de alteraciones, incluyendo raquitismo, arqueamiento de las piernas, osteomalacia, dolor óseo, marcha de pato, talla baja, deterioro motor, debilidad muscular, seudofracturas de mala curación, estenosis espinal, entesopatía y osteoartritis. A la mayoría de los pacientes pediátricos y algunos pacientes adultos se les administra fosfato por vía oral y vitamina D en forma de calcitriol, que requiere múltiples dosis diarias y una monitorización sobre los posibles riesgos como nefrocalcinosis, hipercalciuria e hiperparatiroidismo.

Sobre KRN23

KRN23 es un anticuerpo monoclonal IgG1 humano, descubierto por Kyowa Hakko Kirin, dirigido contra el factor de crecimiento número 23 de fibroblastos (FGF23). Está siendo desarrollado por Ultragenyx y Kyowa Hakko Kirin para tratar XLH y TIO (osteomalacia inducida por tumores), enfermedades que se caracterizan por el exceso de actividad de FGF23. FGF23 es una hormona que reduce los niveles séricos de fósforo y vitamina D activa mediante la regulación de la excreción de fosfato y la producción activa de vitamina D por el riñón. La pérdida de fosfato en XLH y TIO es causada por niveles excesivos y la actividad de FGF23. KRN23 está diseñado para unirse a la actividad biológica excesiva de FGF23 e inhibirla. Al bloquear el exceso de FGF23 en pacientes con XLH y TIO, KRN23 tiene como objetivo aumentar la reabsorción renal de fosfato e incrementar la producción de vitamina D, potenciando la absorción intestinal de fosfato y calcio.

Se está llevando a cabo un ensayo clínico en fase 3 que estudia KRN23 en adultos y ensayos clínicos en fase 2 y 3 en pacientes pediátricos con XLH. También se está desarrollando KRN23 para la osteomalacia inducida por tumores (TIO), una enfermedad caracterizada por tumores típicamente benignos que producen niveles excesivos de FGF23, que puede conducir a osteomalacia severa, fracturas, dolor óseo y muscular y debilidad muscular.

Ultragenyx y KHK tienen previsto presentar una solicitud de autorización de producto biológico (BLA) a la FDA de los EE.UU. para KRN23 en la segunda mitad de 2017. Las compañías están acordando los detalles de la presentación prevista a la FDA.

Fuente: Cohn & Wolfe