La biotecnológica Shire ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido autorización condicional de comercialización para Natpar (rhPTH[1-84]), la primera proteína humana recombinante con la secuencia de 84 aminoácidos completa de hormona paratiroidea endógena (PTH). Natpar será el primer y único tratamiento hormonal aprobado indicado como tratamiento complementario para pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico que no consiguen un control adecuado con la terapia convencional en solitario[i]. El hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina rara provocada por una concentración de PTH circulante inadecuadamente baja[ii] y hasta ahora era el único trastorno clásico de deficiencia endocrina sin tratamiento hormonal en Europa[iii].

‘‘Como primer y único tratamiento con hormona paratiroidea recombinante de Europa para el hipoparatiroidismo, Natpar representa una innovación histórica y necesaria para los pacientes que no consiguen controlar sus síntomas solo con calcio y vitamina D", señaló Philip J. Vickers, Ph.D., Director Internacional de Investigación y Desarrollo de Shire. "La aprobación de Natpar constituye un avance importante en el tratamiento de este raro trastorno endocrino en Europa".

La autorización condicional de comercialización se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III (REPLACE) para evaluar la eficacia y la seguridad de rhPTH(1-84) en pacientes de entre 19-74 años con hipoparatiroidismo crónicoⁱ. El ensayo demostró que Natpar mantenía las concentraciones plasmáticas de calcio, reduciendo a su vez las dosis de suplementos de vitamina D activa y calcio oralesⁱ.

“El hipoparatiroidismo crónico puede acarrear una carga de morbimortalidad importante y algunos pacientes no están bien controlados, como demuestran las fluctuaciones de sus concentraciones plasmáticas de calcio[iv],” explicó la catedrática Maria Louisa Brandi, Departamento de Medicina Interna de la Universidad de Florencia, Italia. "Los ensayos  clínicos han demostrado que Natpar mantiene las concentraciones plasmáticas de calcio y reduce la necesidad de calcio y vitamina D en pacientes con hipoparatiroidismo crónicoⁱ.”

Con esta aprobación, Shire está autorizado para comercializar Natpar en los 28 Estados miembros de la Unión Europea (UE), además de en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Natpar pertenece al ámbito de aplicación del Reglamento de la Comisión Europea como medicamento admisible para autorización condicional de comercialización porque está denominado medicamento huérfano y cumple una necesidad médica aún no cubierta.

Acerca del hipoparatiroidismo

El hipoparatiroidismo es una enfermedad rara que aparece cuando las glándulas paratiroideas segregan niveles de PTH inadecuados, provocando un desequilibrio de minerales en el organismo que se reflejan por una baja concentración de calcio (hipocalcemia) y una elevada concentración de fósforo (hiperfosfatemia) en la sangre.

Las directrices de la Sociedad Europea de Endocrinología (ESE) indican que debe considerarse un diagnóstico de hipoparatiroidismo crónico en el caso de pacientes con hipocalcemia y una concentración de PTH inadecuadamente baja. Las directrices recomiendan dirigir el tratamiento a la restauración de la homeostasis de minerales y la prevención de los síntomas de hipocalcemia, optimizando a su vez el bienestar general. Los síntomas típicos de hipocalcemia incluyen espasmos musculares y cólicos.

Hasta la fecha, el tratamiento del hipoparatiroidismo crónico se ha centrado en el mantenimiento de las concentraciones plasmáticas de suero con suplementos orales de calcio y vitamina D activa; sin embargo, algunos pacientes no consiguen un control adecuado y sufren fluctuaciones de estas concentraciones^iv,[v]^,[vi]^,[vii].

Acerca de Natpar

Natpar es hormona paratiroidea (PTH) humana recombinante que estará disponible en forma de inyección subcutánea diaria de 25, 50, 75 y 100 microgramos como tratamiento complementario para pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico que no consiguen un control adecuado con el tratamiento convencional en solitario.

Natpar está aprobado en los Estados Unidos con el nombre comercial Natpara^® (hormona paratiroidea).

Acerca del estudio REPLACE

En el estudio de fase III con doble enmascaramiento, controlado con placebo y aleatorizado, 124 pacientes con hipoparatiroidismo fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 2:1 al grupo de 50 microgramos de rhPTH(1-84) una vez al día o al grupo de placebo durante 24 semanas. El criterio de valoración principal era una reducción del 50% o mayor desde el inicio en la dosis diaria de calcio oral y vitamina D activa, manteniendo una concentración plasmática estable de calcio corregida en función de la albúmina mayor o igual que la concentración inicial (la concentración inicial era de 2,1 mmol/l para el grupo de rhPTH[1-84] y 2,2 mmol/l para el grupo de placebo) y menor o igual que el límite superior de la normalidad (intervalo normal: 2,1-2,6 mmol/l). Al final del período de tratamiento, el 54,8 % de los pacientes del grupo de rhPTH(1-84) cumplió el criterio de valoración principal, en comparación con el 2,5 % de los pacientes del grupo de placebo (p<0,0001)ⁱ. No se observaron diferencias en el porcentaje de pacientes que mantuvieron una concentración plasmática estable de calcio corregida en función de la albúmina al final del tratamiento entre los pacientes aleatorizados al grupo de rhPTH (1-84) y al grupo de placebo[viii].

Referencias