Especialistas de la Sociedad Madrileña de Nefrología (SOMANE) desarrollan un protocolo para el tratamiento de la Poliquistosis Renal Autosómica Dominante, con el objetivo de ayudar a los nefrólogos a identificar de forma rápida y sencilla los pacientes candidatos a recibir las nuevas opciones de tratamiento. El protocolo elaborado por la SOMANE surge tras el lanzamiento de Jinarc® (tolvaptán), el primer fármaco que retrasa la progresión de la PQRAD, constituyendo un cambio significativo en el manejo de patología (8). Hasta el momento el abordaje terapéutico de la PQRAD estaba destinado únicamente a controlar la sintomatología, Jinarc® (tolvaptán) ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad y reducir el deterioro de la función renal, mejorando el pronóstico del paciente y reduciendo el dolor renal (6). Según la doctora Judith Martins, del Servicio de Nefrología del Hospital de Getafe y coautora del protocolo “la aparición de nuevas opciones terapéuticas para la PQRAD es una gran noticia para pacientes y nefrólogos ya que hasta ahora no existía una opción terapéuticaespecífica para la poliquistosis renal que lograse retrasar su progresión. Asimismo, constituye un nuevo reto para los especialistas en su abordaje. Hasta el momento la forma de abordar la patología era bastante similar en todos los casos, ahora además de tratar las posibles complicaciones asociadas a la enfermedad, el especialista deberá identificar a los pacientes candidatos a recibir tratamiento específico para la PQRAD”.

 

El protocolo para el tratamiento de la PQRAD ha sido presentado en la XVIII Reunión de SOMANE y está disponible en la página web de la sociedad http://www.somane.org/. “Tolvaptán está indicado para aquellos pacientes con enfermedad renal crónica (estadio 1-3 en el momento que inicien tratamiento), mayores de 18 años y considerados rápidos progresadores, es decir, que cumplan al menos uno de los que se conocen como “criterios de rápida progresión”. El desarrollo de este protocolo está orientado a ser una ayuda a los especialistas, a agilizar el proceso de selección de candidatos según su cuadro clínico y a unificar criterios en la pauta de tratamiento”, recalca la Dra. Martins.

 

Según el Libro Blanco de la Poliquistosis Renal Autosómica Dominante (PQRAD) en España, desarrollado por más de 30 especialistas de distintas ramas y pacientes de PQRAD, el efecto del fármaco sobre el tamaño de los riñones es clave para frenar la progresión de la enfermedad, ya que el incremento del volumen renal se correlaciona de forma directa con el pronóstico y el deterioro de función renal. A mayor volumen renal, mayor es también el deterioro del riñón y peor el pronóstico del paciente. Los riñones afectados pueden llegar a pesar hasta 5 y 6 kilos en los casos más graves, siendo 150 gramos el peso aproximado de un riñón sano (9). Anna Fina, directora del departamento médico de Otsuka en España, destaca: “Jinarc es fruto de años de esfuerzo en investigación para encontrar la solución a una necesidad médica no cubierta hasta el día de hoy, que no sólo mejorará el pronóstico del paciente sino también su calidad de vida. Con ello desde Otsuka seguimos renovando nuestro compromiso con la mejora de la calidad de vida de los pacientes, atendiendo sus necesidades desde un enfoque innovador”.

 

Importancia de un diagnóstico precoz y abordaje multidisciplinar

La PQRAD se caracteriza por el desarrollo y progresivo crecimiento de quistes en los riñones y en otros órganos que pueden deteriorar la funcionalidad de estos, con la posibilidad de requerir terapia renal sustitutiva (diálisis o trasplante renal) en fases avanzadas de la patología, asociándose también complicaciones como: infecciones urinarias, litiasis renal, dolor asociado a hemorragia o rotura de los quistes (1,2). “El diagnóstico precoz en la PQRAD es fundamental, tanto para el manejo de las complicaciones renales y extrarrenales asociadas a la patología, como para el retraso de la progresión de la enfermedad en los casos en los que sea posible aplicar las nuevas opciones terapéuticas disponibles. Por su parte las diversas manifestaciones extrarrenales que puede presentar el paciente hacen de la buena comunicación entre las distintas especialidades una prioridad para el correcto abordaje multidisciplinar del paciente. Todo ello revertirá en un mejor pronóstico y en una mejorcalidad de vida para el paciente” concluye la Dra. Martins

 

Sobre la Poliquistosis Renal Autosómica Dominante

La PQRAD es una patología aún desconocida, pese a que afecta a aproximadamente 23.000 pacientes en España, siendo la enfermedad renal hereditaria más frecuente (se estima que cerca del 50% de los pacientes podrían transmitirlo a sus hijos) (3,4,5), y con una significativa tasa de morbimortalidad. La tasa de mortalidad de quien la padece es casi 3 veces superior a la de la población general. (6,7)

 

Entre sus principales manifestaciones extrarrenales se encuentra: el desarrollo de quistes en otras localizaciones, siendo el hígado el órgano afectado con más frecuencia (94%), sin que condicione habitualmente insuficiencia hepática; la hipertensión arterial, afectando aproximadamente al 60% de los pacientes, y con menor prevalencia, el desarrollo de aneurismas intracraneales (8-12%)(6,7).

 

Sobre Jinarc® (tolvaptan) en la PQRAD

Tolvaptan es un potente antagonista de los receptores V2 de la vasopresina que ha demostrado enlentecer el crecimiento de quistes y el deterioro de la función renal en pacientes con PQRAD en ERC en estadios uno a tres al inicio del tratamiento, que presentan características de rápida progresión de su enfermedad (8).

 

La formación de quistes asociados a la PQRAD puede producir daño renal significativo, aunque la función renal no esté afectada en las primeras fases de la enfermedad (10) y provocar complicaciones como dolor agudo y crónico, hipertensión y fallo renal (8). Además de los síntomas físicos, la PQRAD provoca una profunda carga psicológica y emocional para las personas que viven con la enfermedad, sus familias y sus seres queridos (11,12,13).

 

Al bloquear de manera selectiva la vasopresina en su receptor V2, tolvaptan reduce la proliferación de las células de los quistes y la secreción de líquido hacia su luz, reduciendo a la larga su desarrollo y la aparición de eventos clínicos renales asociados a la progresión de la enfermedad (14).

 

En el Resumen de las Características del Producto (RCP)(15), publicado en la página web de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), http://www.ema.europa.eu, se describen las recomendaciones detalladas para el uso de este producto. Este documento estará disponible en todos los idiomas oficiales de la Unión Europea. Además, Otsuka proporcionará material didáctico para los profesionales sanitarios y los pacientes según la legislación europea y española.

 

Referencias:

1. Patel V., Chowdhury R. y Igarashi P. (2009). Advances in the pathogenesis and treatment of polycystic kidney

disease. Current Opinion in Nephrology and Hypertension, 18(2), 99-106.

2. Patch C, Charlton J, Roderick PJ, Gulliford MC. Use of antihypertensive medications and mortality of patients

with autosomal dominant polycystic kidney disease: a population-based study. Am J Kidney Dis, 2011; 57 (6):

856-862.

3. Barua M, Pei Y.Diagnosis of autosomal-dominant polycystic kidney disease: an integrated approach.

SeminNephrol. 2010 Jul; 30(4): 356-65.

4. Willey, C. et al. Prevalence of autosomal dominant polycystic kidney disease in the European Union. Nephrol

Dial Transplant (2016) 0: 1–8

5.National Institute of Statistics. INE. Proyecciones de población 2014-2064

http://www.ine.es/inebaseDYN/propob30278/propob_resultados.htm)

6. Rahman E, Niaz FA, Al-Suwaida A, Nahrir S, Bashir M, Rahman H, etal.Analysis of causes of mortality in

patients with autosomal dominant polycystic kidney disease: a single center study.Saudi J Kidney Dis Transpl.

2009 Sep; 20(5): 806-10.

7. Orskov B, Sorensen VR, Feldt-Rasmussen B, Strandgaard S. Changes in causes of death and risk of cancer in

Danish patients with autosomal dominant polycystic kidney disease and end-stage renal disease. Nephrology,

dialysis, transplantation. 2012; 27(4): 1607-13.

8. Torres V.E., Chapman A.B., Devuyst O, et al. (2012). Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic

kidney disease. New England Journal of Medicine, 367(25), 2407-2418.

9. Jilg Ca et al. Autosomal dominant polycystic kidney disease: prevalence of renal neoplasia I surgical kidney

specimens. Nephron Clin Pract 2013;123 (1-2):13-21

10. Grantham JJ, Chapman AB et al. Volume progression in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease: The

Major Factor Determining Clinical Outcomes. Clinical Journal of the American Society of Nephrology.

2006;1:148-157

11. Christophe JL, van Ypersele de Strihou C et al. Complications of autosomal dominant polycystic kidney

disease in 50 haemodialysed patients. A case-control study. Nephrology Dialysis Transplantation.

1996;11(7):1271-1276

12. Rizk D, Jurkovitz C et al. Quality of life in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease patients not yet on

dialysis. Clinical Journal of the American Society of Nephrology. 2009;4:560-6

13. Perlman RL, Finkelstein FO et al. Quality of life in chronic kidney disease (CKD): a cross-sectional analysis in

the Renal Research Institute-CKD study. American Journal of Kidney Diseases. 2005;45:658-66

14. Reif GA, Yamaguchi T et al. Tolvaptan inhibits ERK-dependent cell proliferation, Cl− secretion, and in vitro

cyst growth of human ADPKD cells stimulated by vasopressin. American Journal of Physiology - Renal

Physiology. 2011;301(5):F1005-F1013

15. JINARC® (tolvaptan) summary of product characteristics 201

 

Fuente: Apple Tree Comnunications