Sylentis, compañía farmacéutica del grupo PharmaMar (PHM:MSE), pionera en la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos basados en la tecnología del silenciamiento génico mediante ARN de interferencia (RNAi), ha anunciado que la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha dado su conformidad con lo que dispone el párrafo 7 del Procedimiento de Selección de Denominaciones Comunes Internacionales Recomendadas para las Sustancias Farmacéuticas. Esto implica la designación de tivanisirán como DCI seleccionado para el medicamento en investigación SYL1001. La inclusión de una denominación en las listas de las Denominaciones Comunes Recomendadas no supone recomendación alguna en favor del empleo de la sustancia respectiva en medicina o en farmacia.

Tivanisirán supone un importe avance en el desarrollo de fármacos innovadores en el campo de la oftalmología a través del empleo de una tecnología de silenciamiento génico basada en el RNA de interferencia (RNAi). Tivanisirán se administra en forma de gotas oftálmicas por el paciente. El estudio de fase III, denominado HELIX, se está llevando a cabo en más de 30 hospitales de España, Alemania, Estonia, Portugal e Italia, en 300 pacientes para evaluar la eficacia de este fármaco en el tratamiento de los signos y síntomas del síndrome de ojo seco[1]. Se trata de una patología ocular que en nuestro país afecta a más de 5 millones de personas[2]^,[3] _-entre el 10% y el 20% de la población, mujeres en su mayoría, y casi el 100% en personas de edad avanzada.

La obtención de la denominación común internacional de tivanisirán para SYL1001 se ha publicado en el último informe de la OMS sobre Denominaciones Comunes Internacionales Recomendadas para Sustancias Farmacéuticas (INN, por sus siglas en inglés). “La asignación de la denominación de tivanisirán supone un paso más en el desarrollo de esta molécula y confiamos en el potencial de tivanisirán como posible alternativa terapéutica para dar respuestas, de una forma novedosa y eficaz a las necesidades de los pacientes con síndrome de ojo seco”, explica Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis.

Adicionalmente, Sylentis trabaja en otro compuesto, SLY136001 en gotas oftálmicas basado en la misma tecnología de RNAi para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina que cursan con procesos de neovascularización, tales como la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la retinopatía diabética.

Recientemente se han presentado en el Olinucleotide Therapeutics Society 2017 Annual Meeting los datos de eficacia preclínica de este producto aplicado tópicamente en modelos animales de degeneración macular. Hasta ahora, la práctica estándar consiste en inyecciones oculares, por lo que este tratamiento tópico afectaría de manera positiva a la calidad de vida de los pacientes.

La cartera de productos de Sylentis está dirigida a indicaciones en el campo de la oftalmología con el fin de desarrollar medicamentos innovadores basados en el RNAi que amplíen las posibilidades terapéuticas actuales.

Más información sobre el ensayo clínico HELIX: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03108664?term=SYL1001&rank=2

Vídeos explicativos:

¿Qué es el RNA de interferencia?: https://youtu.be/T21N_dPM0_k

Síndrome de Ojo Seco: https://youtu.be/R-h_4_Yyq2g

Sobre tivanisirán (SYL1001)

Tivanisiran es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oftálmicas sin conservantes que inhibe selectivamente la producción del receptor de potencial transitorio tipo 1 (TRPV1, por sus siglas en inglés). Estos receptores son canales iónicos mediadores de la transmisión del dolor e inflamación a nivel ocular. SYL1001 es un oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena de pequeño tamaño (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción novedoso y altamente selectivo. Los estudios no clínicos realizados por Sylentis con tivanisirán han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana específicamente y bloquear la percepción del dolor ocular en los animales tratados[4].

Tivanisirán es un producto en desarrollo para tratar los signos y los síntomas del síndrome de ojo seco, y con potencial para desarrollarse para otras patologías que cursen con dolor ocular (herida en la córnea, cirugía refractiva, etc.)^{4,[5],[6],[7]}.

Sobre RNA de interferencia (RNAi)

RNA de interferencia (RNAi) es un proceso celular que ocurre de manera natural y que normaliza la expresión de ciertos genes regulando el desarrollo y la defensa innata en animales y plantas. Este proceso se utiliza en biotecnología para silenciar RNA mensajeros que codifican la proteína causante de la enfermedad. La aplicación terapéutica del RNAi está en auge dada la especificidad de silenciamiento de genes para una proteína particular en un determinado tejido y la ausencia de efectos secundarios. Este nuevo enfoque para el descubrimiento y desarrollo de fármacos es una tecnología prometedora que avanza rápidamente en el campo de la investigación traslacional[8]^,[9].

Sobre Síndrome de ojo seco

El Síndrome de ojo seco es una enfermedad multifactorial de la película lagrimal y de la superficie ocular que cursa con síntomas de molestias oculares, trastornos visuales e inestabilidad de la película lagrimal con daño potencial en la superficie ocular. Los síntomas que acompañan al Síndrome de ojo seco incluyen dolor ocular, picor, quemazón (escozor) e irritación de los tejidos oculares. Es característico de países desarrollados, asociado a la contaminación, al aire acondicionado, al uso de lentillas, a las operaciones de cirugía refractiva o el uso continuado de ordenadores. La cantidad y calidad de las lágrimas además disminuye con la edad. La prevalencia es del 5 al 30% en la población de 50 años o más y es más frecuente en mujeres^2,3,5.

Para el ojo seco existen algunos tratamientos, como la ciclosporina en gotas, o el suero autólogo, pero actualmente no existe ningún producto específico para el tratamiento crónico del dolor ocular asociado a esta patología y se usan, de manera general, analgésicos por vía oral o anestésicos. El principal tratamiento, sin embargo, consiste en la utilización de lágrimas artificiales, ya sea en forma de gotas, gel o pomadas. En general se observa mejor respuesta a largo plazo con gotas de lágrimas sin conservantes.

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Referencias