Ferring Pharmaceuticals anunció hoy la firma de un contrato que le da a la compañía la opción de asegurar los derechos de comercialización global para nadofaragene firadenovec/Syn3 (rAd-IFN/Syn3), una novedosa terapia génica en desarrollo por parte de FKD Therapies Oy (FKD) como tratamiento para los pacientes con cáncer de vejiga invasivo no muscular de alto grado (NMIBC), que no responden a la terapia del bacilo de Calmette-Guérin (BCG). Esta opción es utilizable con la aprobación de la FDA. Ferring creará una división oncológica con el conocimiento y la presencia de expertos para lanzar al mercado novedosas terapias avanzadas.

rAd-IFN/Syn3 se encuentra actualmente en el desarrollo de fase 3 en Estados Unidos, bajo el patrocinio de los expertos finlandeses en terapia génica FKD. Los resultados del estudio anterior de fase 2, publicados en el Journal of Clinical Oncology, informaron que el 35 % de los pacientes con cáncer de vejiga NMIBC que no respondieron a BCG y recibieron una dosis de rAd-IFN/Syn3 cada tres meses, no manifestaron enfermedad de alto grado pasado un año1. El estudio actual de fase 3 está diseñado para establecer la eficacia y seguridad del producto. rAd-IFN/Syn3 ha recibido las designaciones de Terapia de Vía Rápida y Novedosa por parte de la FDA.

“Estamos entusiasmados por el potencial para comercializar rAd-IFN/Syn3, una terapia génica novedosa para los pacientes con cáncer de vejiga”, afirmó Michel Pettigrew, presidente del directorio y director ejecutivo de operaciones de Ferring Pharmaceuticals. “El sector de terapia génica está en rápido crecimiento, y tener presencia en esta área especializada es una oportunidad muy positiva para Ferring”.

El cáncer de vejiga es uno de los tipos de cáncer más frecuentes, con una estimación de 430.000 nuevos casos informados en el mundo por año2. Es el cuarto tipo de cáncer más común en hombres en los Estados Unidos3 y el cáncer más costoso de tratar de manera crónica, con una alta carga para los pacientes, sus familias y los sistemas sanitarios4. En los pacientes con NMIBC de alto grado, el BCG es el estándar de tratamiento por excelencia y, aunque es efectivo, más del 60% de los casos eventualmente reaparecen5,6. El resultado para esos pacientes es malo, y en general la siguiente opción de tratamiento es una cistectomía total (extirpación completa de la vejiga) para impedir que el cáncer se expanda a otros órganos. Los enfermos que no responde al BCG se consideran de alta necesidad clínica no satisfecha.

“En la actualidad, las opciones médicas de los pacientes con cáncer de vejiga son muy limitadas y se necesitan urgentemente nuevos tratamientos que demoren o impidan la extirpación total de la vejiga y mejoren los resultados clínicos”, señaló el Profesor Klaus Dugi, director médico ejecutivo de Ferring Pharmaceuticals. “Los resultados clínicos de fase 2 para rAd-IFN/Syn3 fueron muy alentadores, y esperamos ansiosamente los datos de la fase 3”.

La terapia génica es uno de los nuevos tipos de tratamiento terapéutico denominados productos medicinales avanzados de terapia. rAd-IFN/Syn3 está realizado con tecnología de vector adenoviral, un vector no integrador, y da como resultado una expresión mejorada del interferón terapéutico de proteína alfa 2b. Hasta la fecha, ha completado tres estudios clínicos en los Estados Unidos.

Acerca de rAd-IFN/Syn3

rAd-IFN/Syn3 (nadofaragene firadenovec/Syn3) es una terapia génica de investigación que consta de un adenovirus que contiene el gen interferón alfa-2b. Se administra por medio de un catéter en la vejiga, donde el virus penetra en las células de la pared vesical. Dentro de las células, el virus se divide dejando que el gen activo haga su tarea. La maquinaria interna gen/ADN de las células recoge el gen y traduce su secuencia de ADN, dando como resultado que las células secreten altas cantidades de proteína interferón alfa-2b, una proteína natural del cuerpo para combatir el cáncer. Este novedoso abordaje de terapia génica transforma las propias células de la pared vesical del paciente en múltiples micro fábricas de interferón, mejorando las defensas naturales del cuerpo contra el cáncer. El estudio de fase 3 para rAd-IFN/Syn3 se inició en 2016 con hasta 150 pacientes a ingresar en 35 centros en los Estados Unidos

Referencias:

1 Shore ND, Boorjian AS, Canter KD, Ogan K, Karsh IL, Downs MT, et al. Intravesical rAd–IFNα/Syn3 for Patients With High-Grade, Bacillus Calmette-Guerin–Refractory or Relapsed Non–Muscle-Invasive Bladder Cancer: A Phase II Randomized Study. J Clin Oncol [Internet]. Octubre de 2017 [citado el 19 de marzo de 2018]; 35(30):3410-3416. Disponible en http://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.2017.72.3064

2 Antoni S, Ferlay J, Soerjomataram I, Znaor A, Ahmedin J, Bray F. Bladder Cancer Incidence and Mortality: A Global Overview and Recent Trends. Eur Urol [Internet]. Enero de 2017 [citado el 19 de marzo de 2018]; 71(1):96-108. Disponible en: http://www.europeanurology.com/article/S0302-2838(16)30280-9/fulltext

3 Colorectal cancer can be prevented. Get screened [Internet]. United States: American Cancer Society; 2018. Key Statistics for Bladder Cancer; 4 de enero de 2018 [citado el 19 de marzo de 2018]. Disponible en: https://www.cancer.org/cancer/bladder-cancer/about/key-statistics.html

4 Sievert KD, Amend B, Nagele U, Schilling D, Bedke J, Horstmann M, et al. Economic aspects of bladder cancer: what are the benefits and costs?. World J Urol [Internet]. Marzo de 2009 [citado el 19 de marzo de 2018]; 27(3): 295-300. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2694315/

5 Maruf M, Brancato S, Agarwal P. Non invasive bladder cancer: a primer on immunotherapy. Cancer Biol Med [Internet]. Junio de 2016 [citado el 19 de marzo de 2018]; 13(2): 194–205. Disponible en https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4944546/

6 Derré L, Cesson V, Lucca I, Cerantola Y, Valerio M 1, Fritschi U, et al. Intravesical Bacillus Calmette Guerin Combined with a Cancer Vaccine Increases Local T-Cell Responses in Non-muscle-Invasive Bladder Cancer Patients. Clin Cancer Res [Internet]. Febrero de 2017 [citado el 19 de marzo de 2018]; 23(3): 717-725. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27521445

 

Fuente: K.O.S. Comunicación