“Los medicamentos huérfanos son fármacos de elevada incertidumbre en los resultados de salud debido al bajo número de pacientes incluidos en los ensayos clínicos; sin embargo, suponen una inversión económica muy importante para el Sistema Nacional de Salud. Por ello, es necesario fijar las condiciones que garanticen un acceso más óptimo de los pacientes a estos tratamientos, así como los criterios clínicos que determinen la continuación del mismo”, señala el Dr. José Luis Poveda, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia. Este, ha sido coordinador de la jornada junto con el Dr. Enrique Soler, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Arnau de Vilanova-Lliria, de la jornada “El acceso a los medicamentos huérfanos: ¿Lo hacemos posible?” organizada por Shire.

La reunión se ha celebrado en el Colegio de Médicos de Valencia y en ella han participado destacados expertos en manejo del Síndrome del Intestino Corto, quienes han debatido sobre el abordaje manejo de la enfermedad y los resultados en salud obtenidos en los pacientes tratados con teduglutida, la dificultad actual de acceso a fármacos huérfanos o la experiencia en la Comunidad Valenciana, entre otros temas.

En el caso concreto de la Comunidad Valenciana y según explica el Dr. Poveda, el acceso a los fármacos innovadores no es un problema dado que está garantizado para todos los pacientes. “Se han desarrollado diferentes normativas para facilitar la equidad -como la implantación del Programa de medicaments d’alt impacte sanitari i/o econòmic (PAISE)- que permiten que los criterios de acceso sean uniformes para todos los pacientes”, señala.

Además, el Hospital Universitari i Politècnic La Fe está acreditado como Centro de Servicios y Unidad de Referencia (CSUR) para la atención de distintas enfermedades raras, “lo que hace que sea centro de referencia para el tratamiento de enfermedades como el SIC”, explica el Dr. Poveda.

Impacto del Síndrome del Intestino Corto: importantes trastornos en el estado nutricional y metabólico

Teduglutida es una opción terapéutica para los pacientes que padecen Síndrome del Intestino Corto, enfermedad producida por la pérdida anatómica o funcional de una parte del intestino delgado como resultado de una resección quirúrgica extensa o una alteración congénita del intestino delgado. Esta pérdida ocasiona trastornos importantes en el estado nutricional y metabólico y tiene un impacto muy elevado sobre la calidad de vida de los pacientes, ya que algunos precisan para su tratamiento la administración de nutrición parenteral domiciliaria. Esta enfermedad es catalogada como rara por su baja incidencia.

La comercialización del fármaco fue aprobada en España a finales del año 2017. Hasta entonces los pacientes con SIC solo contaban con la opción de recibir nutrición parenteral, una infusión endovenosa de líquidos y nutrientes; en casos muy extremos, se recurría a un trasplante intestinal.

“En Valencia hemos sido pioneros en el acceso a fármacos huérfanos como Teduglutida y, en el curso de los próximos meses y de acuerdo con el protocolo de evaluación, dispondremos de los primeros resultados derivados de la práctica asistencial”, subraya el Dr. Poveda. Las doctoras Carmen Ribes y Begoña Polo, del Servicio de Gastroenterología Pediátrica del Hospital Universitario y Politécnico de La Fe, co-autoras de las guías de manejo de pacientes pediátricos con Teduglutida, resaltaron el potencial de este nuevo tratamiento.

En esta misma línea, el doctor Enrique Soler del Hospital Arnau de Vilanova-Llíria de Valencia y coordinador de la jornada, manifiesta durante su intervención que, “la evaluación del uso de Teduglutida ha sido positiva y nos ha permitido desarrollar una importante práctica como equipo de salud para tratar el Síndrome del Intestino Corto, además de proporcionarnos una de las experiencias más satisfactorias a nivel profesional”. El Dr. Soler junto con la Dra. Mónica Montero trataron al primer paciente adulto con Teduglutida de la Comunidad Valenciana con SIC, a comienzos del año 2016.

En la reunión también ha participado como ponentes el Dr. Óscar Manrique, del Hospital General Universitario de Alicante y responsable de dos primeros pacientes pediátricos tratados con Teduglutida desde hace más de un año en dicho hospital,y la Dra. Carmina Wanden- Berghe, del Hospital General Universitario de Alicante y responsable del grupo NADYA perteneciente a SENPE (Sociedad Española de Nutrición Clínica y Metabolismo), enfocado en trabajar por y para los pacientes con Nutrición artificial.

Papel de la farmacia hospitalaria en el tratamiento de enfermedades huérfanas

Una de las tareas clave del farmacéutico es favorecer el acceso a todos los medicamentos que permitan mejorar los resultados de salud en los pacientes. “Los medicamentos huérfanos no son una excepción, y el farmacéutico es un aliado tanto del paciente como del médico en la incorporación de medicamentos que puedan mejorar el curso de la enfermedad”, señala el Dr. Poveda. 

Por su parte, el Dr. Soler coincide en afirmar que, en el caso concreto de su hospital y del tratamiento con Teduglutida, “el Servicio de Farmacia ha actuado de coordinador y aglutinador del equipo, consiguiendo así la sinergia necesaria para el éxito del tratamiento”.

El papel transversal de la farmacia hospitalaria es primordial, con varios escenarios de actuación, en los queel farmacéutico hospitalario juega un papel esencial. “Bien cuando el fármaco tiene ya autorizado el precio y la comercialización efectiva en el país o cuando se hace a través de las vías de acceso que se tengan legalmente establecidas; en todos estos procedimientos la farmacia hospitalaria asegura la equidad en el acceso a los tratamientos y permite dar transparencia al proceso de decisión en el seno de un equipo multidisciplinar”, concluyen ambos expertos.

Fuente: Berbés Asociados