Novartis ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Gilenya® (fingolimod) para tratar a niños y adolescentes de 10 a 17 años con formas remitentes recurrentes de esclerosis múltiple (EMRR). Si se aprueba, Gilenya® será la primera terapia oral modificadora de la enfermedad para dichos pacientes basada en un estudio clínico aleatorizado controlado1. La población de pacientes más jóvenes experimenta de dos a tres veces más brotes que los adultos, lo que a menudo implica un pronóstico más grave y una discapacidad más temprana comparado con la EM que se manifiesta en la edad adulta2. Si se aprueba, Gilenya® cubriría las necesidades urgentes de estos pacientes jóvenes. Esta autorización de comercialización ampliaría el rango de edad de Gilenya®, uno de los tratamientos para la EM más prescritos en todo el mundo. Gilenya® ya se ha aprobado para adultos con EMRR mayores de 18 años en Europa.

“La vida de los niños se ve muy afectada por el inicio temprano de la EM, desde practicar deporte, ir al colegio o disfrutar del tiempo con la familia y amigos. Tenemos que abordar la necesidad urgente de tratamientos nuevos y eficaces y, con Gilenya®, es posible que tengamos una opción que puede suponer un ayer sustancial para los pacientes jóvenes”, anunció Paul Hudson, Director Ejecutivo de Novartis Farmacéutica. "La opinión positiva del CHMP demuestra nuestra dedicación incesante de reimaginar el tratamiento de la EM para todas las generaciones. Estamos encantados de estar un paso más cerca de ofrecer este tratamiento necesario a pacientes jóvenes con EM de toda Europa".

“La opinión positiva de hoy del CHMP es un importante avance para los niños y adolescentes afectados por EM", apuntó Christoph Talheim, Director de Asuntos Externos de la Plataforma Europea de Esclerosis. "Los pacientes jóvenes europeos y sus familias, que llevan tiempo esperando una terapia efectiva modificadora de la enfermedad, podrían disponer pronto de una nueva opción de tratamiento para aliviar el devastador impacto de esta enfermedad”.

La opinión positiva del CHMP se basa en el ensayo PARADIGMS, el primer estudio clínico de su clase en EM expresamente diseñado para niños y adolescentes de 10 a 17 años3. Los resultados de un estudio Fase III, doble ciego, aleatorizado y multicéntrico de Fase III de Gilenya comparado con interferón beta-1a muestran que, Gilenya® redujo significativamente la frecuencia de brotes (tasa anualizada de brotes) un 82% (p<0,001), respecto a interferón beta 1a, y retrasó el tiempo hasta el primer brote4. Además, también redujo significativamente el número de lesiones T2 nuevas o agrandadas, hasta 24 meses un 53% (p<0,001), y la tasa anualizada de pérdida de volumen cerebral (atrofia cerebral) un 40%4. Los datos completos de PARADIGMS se publicaron recientemente en The New England Journal of Medicine.

La Comisión Europea revisará la opinión del CHMP y se espera que emita su decisión final en tres meses. Dicha decisión será aplicable a los 28 estados miembros de la Unión Europea más Islandia, Noruega y Liechtenstein. Gilenya® recibió la aprobación de la FDA para tratar a niños y adolescentes mayores de 10 años con EM el 11 de mayo de 2018.

Acerca del estudio de Fase III PARAGIGMS

El estudio Fase III PARADIGMS (NCT01892722) es un estudio de duración flexible (hasta dos años), doble ciego, aleatorizado y multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de Gilenya® oral, comparado con la inyección de interferón beta-1a en niños y adolescentes con un diagnóstico confirmado de esclerosis múltiple remitente recurrente (EM), seguido de una fase de extensión abierta de cinco años4. El estudio reclutó a 215 niños y adolescentes con EM, de entre 10 y 17 años, con una puntuación en la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) entre 0 y 5,54. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir Gilenya® una vez al día por vía oral (0,5 mg ó 0,25 mg, según el peso corporal de cada paciente) o interferón beta-1a por vía intramuscular una vez a la semana4.

El objetivo primario del estudio fue la frecuencia de los brotes en pacientes tratados hasta 24 meses (tasa anualizada de brotes)4. Los objetivos secundarios incluyeron el número de lesiones en T2 nuevas o aumentadas, lesiones captantes de gadolinio en T1, la seguridad y las propiedades farmacocinéticas de Gilenya®, todo ello evaluado a lo largo del período de tratamiento4.

El estudio PARADIGMS reclutó a 215 pacientes en 87 centros de 25 países y se diseñó con la colaboración de la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU., la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y el International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.

Acerca de la Esclerosis Múltiple

La esclerosis múltiple (EM) es un trastorno crónico del sistema nervioso central (SNC) que interrumpe el funcionamiento normal del cerebro, el nervio óptico y la médula espinal por inflamación y pérdida de tejidos5. En adultos, hay tres tipos de EM: EM recurrente-remitente (EMRR), EM secundariamente progresiva (EMSP) y EM primariamente progresiva (EMPP)6. Aproximadamente el 85% de las personas con EM padecen EMRR, en la que el sistema inmune ataca los tejidos sanos7. En niños, la EMRR representa casi todos los casos (alrededor del 98%)8.

Acerca de Novartis en Esclerosis Múltiple

Además de Gilenya® (fingolimod, un modulador del receptor de S1P de los subtipos 1, 3, 4 y 5), la cartera de esclerosis múltiple (EM) de Novartis incluye Extavia® (interferón beta-1b para inyecciones subcutáneas), que se ha aprobado en EE. UU. para el tratamiento de las formas recurrentes de la EM. En Europa, Extavia® se ha aprobado para tratar a personas con EM remitente-recurrente, EM secundariamente progresiva (EMSP), con la enfermedad activa y personas que solo han padecido un acontecimiento clínico que sugiera EM.

Los compuestos en investigación incluyen BAF312 (siponimod), en fase de investigación para EMSP, y OMB157 (ofatumumab), un anticuerpo monoclonal totalmente humano en desarrollo para la EM recurrente. OMB157 se dirige a CD20 y actualmente se está investigando en dos estudios pivotales de Fase III. En EE. UU., la División Sandoz de Novartis comercializa Glatopa® (inyección de acetato de glatiramer) 20 y 40 mg/ml, la primera versión genérica del Copaxone®* de Teva.

*Copaxone® es una marca registrada de Teva Pharmaceutical Industries Ltd.

Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.

Referencias

1. Gilenya® (fingolimod) Full Prescribing Information. East Hanover, New Jersey, USA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; [May 11, 2018].

2. Gorman MP et al. Increased relapse rate in pediatric-onset compared with adult-onset multiple sclerosis. Arch Neurol. 2009;66(1):54–59.

3. Chitnis T et al. PARADIGMS: A randomised double-blind study of fingolimod versus interferon β-1a in paediatric multiple sclerosis. Abstract no. 276. Oral presentation at 7th Joint ECTRIMS-ACTRIMS Meeting, Paris, France, October 25-28, 2017.

4. Chitnis T et al. Fingolimod versus Interferon Beta-1a in Pediatric Multiple Sclerosis. NEJM 2018;

[PARADIGMS NEJM reference – to be added once confirmed].

5. PubMed Health. Multiple sclerosis (MS).

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmedhealth/PMHT0024311/. Accessed September 2018.

6. Multiple sclerosis international federation. Types of MS.

https://www.msif.org/about-ms/types-of-ms/. Accessed September 2018.

7. Multiple sclerosis international federation. Atlas of MS 2013.

http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/Atlas-of-MS.pdf. Accessed September 2018.

8. Waldman A et al. Pediatric multiple sclerosis. Neurology. 2016;87(9):74-81.

 

Fuente: Tinkle