Sylentis, Grupo PharmaMar (MSE:PHM), ha anunciado que ha alcanzado el objetivo de reclutamiento de 300 pacientes previstos en el ensayo fase III “HELIX” [i], para el tratamiento de los signos y síntomas de la  enfermedad de ojo seco.

Se estima que se podrán ofrecer los resultados del ensayo en el primer cuatrimestre de 2019.

El objetivo primario del estudio es evaluar el efecto del fármaco tivanisirán, administrado en gotas oftálmicas, en los signos y síntomas de pacientes con esta patología, para la cual las opciones terapéuticas en la actualidad son prácticamente inexistentes. En el ensayo HELIX se han reclutado 329 pacientes en 39 centros de 6 países europeos: España, Alemania, Estonia, Portugal, Eslovaquia e Italia.

“Completar el reclutamiento del ensayo HELIX constituye un hito importante en el desarrollo de tivanisirán para el tratamiento de la enfermedad del ojo seco. Confiamos en nuestra tecnología, novedosa en su campo, y esperamos que tivanisirán pueda convertirse en una alternativa para tratar a los millones de personas que padecen ojo seco en el mundo”, asegura Ana Isabel Jiménez, COO de Sylentis.

Sylentis presentó resultados del ensayo de fase II de tivanisirán durante el Congreso Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO, por sus siglas en inglés), que se celebró del pasado 29 de abril al 3 de mayo en Honolulú, Hawái (EE.UU.). El póster presentado, “Tivanisiran, a new treatment for Dry Eye Disease, that improved signs and symptoms in clinical trials”, pone de manifiesto cómo el fármaco mejora los parámetros oculares inflamatorios, de la calidad de las lágrimas, y una reducción del dolor ocular asociado al ojo seco.

El mecanismo de acción de tivanisirán está basado en la tecnología del RNA de interferencia (RNAi), de esta forma actúa bloqueando la síntesis del receptor de potencial transitorio tipo 1 (TRPV1, por sus siglas en inglés) implicado en la enfermedad de ojo seco.

Tivanisiran, administrado en forma de gotas oftálmicas, está dirigido al tratamiento de signos y síntomas de esta patología y su novedoso mecanismo de acción lo posiciona como un potencial candidato para el tratamiento de la enfermedad de ojo seco.

Sobre la Enfermedad de ojo seco

Esta enfermedad se presenta cuando el ojo no produce lágrimas de manera correcta o cuando las lágrimas no presentan la consistencia necesaria y se evaporan muy rápido^[ii]. Afecta especialmente a las poblaciones de países desarrollados, dónde factores como la contaminación, el aire acondicionado, el uso de lentillas, las operaciones de cirugía refractiva o el uso continuado de ordenadores son los principales causantes. Los síntomas más notorios de la patología son el ardor, el picor incesante, la fatiga ocular, la sequedad, la visión borrosa, la sensación de cuerpo extraño o el dolor^[iii], entre otros.

En nuestro país, 1 de cada 5 de las visitas al oftalmólogo están motivadas por este problema. De hecho, más de 5 millones de personas en España padecen esta condición, lo que supone entre el 10% y el 20% de la población^[iv]. El perfil más común son mujeres en su mayoría mayores de 40 años⁴ y prácticamente el 100% de las personas de edad avanzada. A nivel mundial, la cifra de personas afectadas por ojo seco asciende a 344 millones.

Más información sobre el ensayo clínico: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03108664?term=SYL1001&rank=2

Vídeos explicativos:

¿Qué es el RNA de interferencia?: https://youtu.be/T21N_dPM0_k

Enfermedad de Ojo Seco: https://youtu.be/R-h_4_Yyq2g

Aviso

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Sobre Sylentis

Sylentis es una empresa farmacéutica que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnologías de silenciamiento génico o RNAi. Esta tecnología permite el diseño de moléculas capaces de inhibir de manera selectiva la síntesis de proteínas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnología novedosa y en la actualidad cuenta con un sólido programa en oftalmología con un candidato en ensayo clínico de Fase III: tivanisirán, para el tratamiento del ojo seco¹; y otro en Fase II: bamosirán, para el tratamiento del glaucoma^[v]. Sylentis también investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina. Para obtener más información visite www.sylentis.com.

Sobre tivanisirán (SYL1001)

Tivanisirán es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oftálmicas sin conservantes que inhibe selectivamente la producción del receptor de potencial transitorio tipo 1 (TRPV1, por sus siglas en inglés). Estos receptores son canales iónicos mediadores de la transmisión del dolor e inflamación a nivel ocular. Tivanisirán es un oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena de pequeño tamaño (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción novedoso y altamente selectivo. Los estudios no clínicos realizados por Sylentis con tivanisirán han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana específicamente y bloquear la percepción del dolor ocular en los animales tratados^[vi].

Tivanisirán es un producto en desarrollo para tratar los signos y los síntomas de la enfermedad de ojo seco, y con potencial para desarrollarse para otras patologías que cursen con dolor ocular (herida en la córnea, cirugía refractiva, etc.)^{[vii],[viii],[ix],[x]}

Sobre RNA de interferencia (RNAi)

RNA de interferencia (RNAi) es un proceso celular que ocurre de manera natural y que normaliza la expresión de ciertos genes regulando el desarrollo y la defensa innata en animales y plantas. Este proceso se utiliza en biotecnología para silenciar RNA mensajeros que codifican la proteína causante de la enfermedad. La aplicación terapéutica del RNAi está en auge dada la especificidad de silenciamiento de genes para una proteína particular en un determinado tejido y la ausencia de efectos secundarios. Este nuevo enfoque para el descubrimiento y desarrollo de fármacos es una tecnología prometedora que avanza rápidamente en el campo de la investigación traslacional^[xi],[xii].

Referencias