Las compañías LEO Pharma, líder en dermatología médica y Pellepharm, especializada en enfermedades raras, han anunciado hoy un acuerdo estratégico por 665 millones de euros para el desarrollo y la comercialización de terapias potenciales dirigidas al tratamiento de patologías de la piel como el Síndrome de Gorlin y el Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC), dos tipos raros de cáncer cutáneo. El objetivo de esta alianza es hacer frente a las actuales necesidades médicas en determinadas patologías de la piel con tratamientos todavía en fase experimental y avanzar en innovación.

El vicepresidente de investigación de LEO Pharma, Thorsten Thormann, ha celebrado el acuerdo entre ambas compañías y ha destacado que, “en el marco de nuestra ambiciosa estrategia para 2025”, esta alianza supone “la entrada de LEO Pharma en las enfermedades raras de la piel y una oportunidad única de facilitar el acceso a un primer tratamiento a personas que padecen enfermedades cutáneas graves para las que actualmente no existen terapias aprobadas”.

Según establece el acuerdo, LEO Pharma se ha comprometido inicialmente a destinar 61 millones de euros a la financiación equitativa y al apoyo financiero en I+D para la puesta en marcha del ensayo clínico en Fase 3 del gel tópico patidegib 2%, dirigido a la prevención y el tratamiento del Síndrome de Gorlin. LEO Pharma dispondrá de una opción de compra de todas las acciones de PellePharm. PellePharm y sus accionistas, por su parte, recibirían un importe de hasta 603 millones de euros, que incluirían una retribución por la fusión, así como los pagos por hitos regulatorios y comerciales. Además, los accionistas de PellePharm tendrán derecho a recibir un bonus de doble dígito tras alcanzar determinados hitos comerciales.

El presidente y jefe ejecutivo de PellePharm, Sanuj Ravindran, ha explicado que la compañía “se fundó con el compromiso de trabajar en enfermedades raras de la piel para obtener tratamientos revolucionarios lo más eficientes y eficaces posible”. “Como líder global en dermatología, LEO Pharma es el socio ideal tanto para el desarrollo como para la comercialización de tratamientos y esta colaboración nos ayudará a poner en marcha a principios de 2019 nuestro ensayo en Fase 3 para el Síndrome de Gorlin”, ha destacado. Además, Ravindran ha añadido que, tras una potencial fusión, “trabajaríamos con LEO Pharma para tratar otras patologías de la piel con necesidades médicas no cubiertas”.

El acuerdo establece un compromiso de unión en el cual PellePharm mantiene su responsabilidad para el desarrollo global y LEO Pharma apoya como asesor. Ambas compañías trabajarán conjuntamente en la planificación de la comercialización y el actual jefe financiero de LEO Pharma, Anders Kronborg, pasará a formar parte del equipo de directores de PellePharm.

La formulación tópica de patidegib 2% aspira a convertirse en el primer tratamiento aprobado para el Síndrome de Gorlin, también conocido como Síndrome de Carcinoma Nevoide de Células Basales (BCCNS). Ha mostrado resultados prometedores en los pacientes tratados en los ensayos en Fase 2 tanto en Estados Unidos como en el Reino Unido.

El director ejecutivo de la Alianza BCCNS, Jean Pickford, ha explicado que durante más de 18 años “nuestra organización se ha dedicado a apoyar y buscar tratamientos para las personas con Síndrome de Gorlin y, en la actualidad, los pacientes no disponen de terapias aprobadas”. “Con el estudio de patidegib en Fase 3 que arrancará a principios de 2019, nosotros seguimos motivados por la dedicación de PellePharm con nuestra comunidad, ahora en alianza con LEO Pharma”, ha añadido.

Actualmente no existentes terapias satisfactorias aprobadas por la FDA o la EMA para el Síndrome de Gorlin y el tratamiento estándar para esta patología rara es la cirugía. Los pacientes con esta patología crónica, grave e implacable sufren numerosas intervenciones quirúrgicas ya desde la adolescencia.

Sobre Patidegib

Patidegib gel tópico ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos en Fase 2 en la atenuación de los carcinomas de células basales en el Síndrome de Gorlin al bloquear la patología en su origen dentro de la vía de señalización Hedgehog. La formulación tópica de patidegib se ha desarrollado para obtener la eficacia previamente demostrada por la formulación oral en los ensayos de Fase 1 sin los efectos adversos sistémicos. La fórmula en gel es estable a temperatura ambiente durante al menos dos años, lo que hace que sea un tratamiento potencial viable para el tratamiento ambulatorio del Síndrome de Gorlin y del BCC de Alta Frecuencia. PellePharm ha recibido tanto la designación de medicamento huérfano como la designación de terapia innovadora por parte de la FDA para patidegib gel tópico en Síndrome de Gorlin.

Sobre el Síndrome de Gorlin

El Síndrome de Gorlin es una patología genética rara que se caracteriza por mutaciones hereditarias en un alelo del gen supresor de tumores PATCHED1 (PTCH1), que actúa como inhibidor primario de la vía de señalización Hedgehog. Esto lleva a la formación de múltiples carcinomas de células basales, a menudo en la cara.

Sin ningún tratamiento aprobado por la FDA para el Síndrome de Gorlin, el cuidado estándar para esta patología es la cirugía. Las personas que presentan Síndrome de Gorlin grave sufren más de 30 cirugías al año, que pueden ser repetitivas, desfigurantes y dejar cicatriz. Cerca de 10.000 personas en Estados Unidos, es decir, una de cada 31.000, padecen esta enfermedad. El Síndrome de Gorlin es conocido también como Síndrome de Gorlin-Goltz, Síndrome Nevoide de Células Basales (BCNS) y Síndrome de Carcinoma Nevoide de Células Basales (BCCNS).

Sobre el Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC)

El Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC) es una patología rara que se caracteriza por el desarrollo de un elevado número de carcinomas de células basales. A diferencia de los pacientes con Síndrome de Gorlin, los afectados por BCC de Alta Frecuencia no presentan des del nacimiento mutaciones en la línea germinal PTCH1 y no presentan el resto de manifestaciones sistémicas del Síndrome de Gorlin. El tratamiento más habitual para estos pacientes es la cirugía.

Fuente: Europa Press Comunicación