El Prof. Cornelis van Tilburg (Centro de Cáncer Infantil de Hopp, Alemania) presentó el estudio de registro de la terapia individualizada para niños con tumores malignos recidivantes (INFORM) [1]. INFORM evalúa el potencial clínico de la oncología de precisión en los niños mediante la identificación de objetivos moleculares de tratamiento (fuera de indicación), la identificación de posibles biomarcadores para ensayos clínicos u otros usos, y la provisión de precisión diagnóstica adicional (refinamiento del diagnóstico). INFORM ofrece a los niños la posibilidad de beneficiarse de terapias no indicadas en pacientes pediátricos (oncología de adultos) y de la inscripción en ensayos clínicos impulsados por biomarcadores. Esta presentación es la primera vez que se evalúa un resultado clínico en un entorno real de una gran plataforma multinacional de oncología pediátrica personalizada.

INFORM incluyó 72 sitios en 8 países. Todo el material tumoral fue analizado a nivel molecular en Heidelberg y discutido por una junta central junto con el oncólogo pediátrico a cargo del tratamiento. Un algoritmo desarrollado por el proyecto asignó una escala de prioridades predefinida de 7 pasos, basada en la capacidad de arrastre, el tipo de alteración y la evidencia/relevancia específica. El tratamiento fue decidido por el oncólogo pediátrico, teniendo en cuenta los ensayos clínicos disponibles, las opciones no indicadas sugeridas por el algoritmo y otras terapias (convencionales). La documentación y el seguimiento clínico fueron registrados de forma centralizada por INFORM.

Se analizó a un total de 526 niños, de los cuales 149 recibieron medicamentos específicos compatibles; el algoritmo no pudo hacer corresponder a 377 pacientes con ningún medicamento específico. Veinte pacientes se calificaron como el nivel de mayor prioridad y tenían más probabilidades de recibir un tratamiento posterior.

Diecisiete niños (3,2%) fueron incluidos en los ensayos clínicos. Se identificaron 40 niños (7,6%) con posibles síndromes de predisposición al cáncer; en consecuencia, se ofreció asesoramiento genético a sus familias. Entre los niños con tumores cerebrales, los análisis moleculares proporcionaron un perfeccionamiento del diagnóstico en el 8%.

En un análisis de subgrupos de niños cuyos tumores tenían un "nivel de prioridad muy alto" para un fármaco específico correspondiente, se observó una supervivencia prolongada y significativa sin progresión (204 días frente a 114 días; P=0,0093), lo que indica que el algoritmo predice con precisión los respondedores a un determinado tratamiento.

Aunque este estudio es de tamaño limitado y consiste en una cohorte muy heterogénea, sugiere un valor clínico para la elaboración de perfiles moleculares precisos en un subconjunto de pacientes pediátricos de mal pronóstico.

Referencias:

1. Van Tilburg CM, et al. INFORM study examining use of precision medicine for pediatric cancers with poor prognosis. ASCO Virtual Meeting, 29-31 May 2020, Abstract LBA10503.

El contenido y la interpretación de estos puntos destacados de la conferencia son las opiniones y comentarios de los oradores/autores.

Fuente: Medicom