Novartis ha anunciado nuevos datos que indican que el tratamiento continuado con Gilenya® (fingolimod) ha dado lugar a una reducción en la pérdida de volumen cerebral en pacientes con formas recidivantes de Esclerosis Múltiple (EM), y estaba asociada a una mayor proporción de pacientes que permanecen libres de progresión de la discapacidad. Estos datos han sido presentados en el 29º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) que está teniendo lugar en Copenhague, Dinamarca.

La pérdida de volumen cerebral se está convirtiendo en uno de los mejores indicadores de progresión de la discapacidad a largo plazo en EM, y es una cuestión de gran interés dentro de la comunidad médica de EM. La investigación se centra cada vez más en tratamientos que reduzcan el índice de pérdida de volumen cerebral. Gilenya es el único tratamiento oral para la EM que ha mostrado una reducción temprana y consistente en la pérdida de volumen cerebral, y los nuevos datos presentados en el ECTRIMS se suman a las crecientes evidencias científicas de la eficacia de Gilenya en EM y refuerzan la correlación entre la pérdida de volumen cerebral y la progresión de la discapacidad a largo plazo.

"Los datos presentados hoy son muy alentadores puesto que proceden de estudios que han tenido lugar a lo largo de cuatro años y muestran que Gilenya reduce la pérdida de volumen cerebral y retrasa el ritmo de progresión de la discapacidad en pacientes con EM", ha dicho el Doctor Timothy Wright, Director Mundial de Desarrollo, Novartis Pharmaceuticals. "Estos son los objetivos clave de tratamiento para pacientes con esta enfermedad crónica y debilitante."

Los resultados agregados de cuatro años procedente de los estudios fundamentales de extensión FREEDOMS y FREEDOMS II muestran que los pacientes que fueron tratados de forma continua con 0,5 mg de Gilenya experimentaron hasta un tercio menos de pérdida de volumen cerebral que los pacientes que se pasaron a Gilenya después de recibir placebo durante dos años. Así, la demora de dos años en comenzar el tratamiento con Gilenya estaba asociada a una mayor pérdida de volumen cerebral.

En general, los pacientes que permanecieron libres de enfermedad presentaban de forma consistente menores índices de pérdida de volumen cerebral en comparación con pacientes que habían experimentado actividad patológica y progresión de la EM. No obstante, el beneficio de Gilenya sobre la pérdida de volumen cerebral se observó independientemente de si los pacientes estaban libres de enfermedad o si presentaban la enfermedad activa. (La actividad patológica se evaluó valorando las mediciones que proporcionan una evaluación amplia de la EM: progresión de la discapacidad, recidivas y nuevas lesiones cerebrales detectadas en imágenes de resonancia magnética).

Un análisis separado de tres estudios clave (FREEDOMS, FREEDOMS II y TRANFORMS) muestran una correlación entre la progresión de la discapacidad y un incremento en la pérdida de volumen cerebral, y esta correlación se incrementa con el tiempo.

La presencia tanto de un mayor volumen inicial de lesiones en las imágenes de resonancia magnética como de lesiones activas iniciales pronosticaba la posterior pérdida de volumen cerebral durante los estudios, pero los pacientes tratados con Gilenya tenían una menor pérdida de volumen cerebral que aquellos tratados con placebo o IFN-1a IM, independientemente del volumen y el recuento de lesiones iniciales.

Los pacientes con EM con una mayor pérdida de volumen cerebral tenían una mayor probabilidad de experimentar progresión de la discapacidad.

Minimizar la progresión de la enfermedad en personas con EM es un objetivo clave de tratamiento puesto que la EM puede tener un impacto significativo sobre la calidad de vida de los pacientes, familias y cuidadores. Muchos pacientes pueden ir perdiendo su independencia debido a la disminución de la movilidad, y algunos pueden perder su capacidad para caminar o tener problemas de vista. La EM también conlleva asociada una carga económica sustancial, con estudios en diversos países europeos que informan de unos costes anuales equivalentes a 30.000-40.000€ por paciente aproximadamente.

Gilenya es el primer tratamiento oral aprobado para el tratamiento de las formas recurrentes de la EM, y el primero de una nueva clase de compuestos denominados moduladores del receptor de la esfingosina 1-fosfato. Se cree que Gilenya funciona de dos maneras contra los procesos destructivos que conducen a la progresión patológica de la EM al afectar no sólo al sistema inmune para que reduzca el daño inflamatorio sino también al SNC para que promueva la neuro-protección y reparación. Se cree que Gilenya actúa impidiendo que los linfocitos (las células que causan la inflamación y el daño en el SNC) salgan de los tejidos linfoides, reduciendo así su entrada en el sistema nervioso central y el posible daño. Gilenya también es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica y se cree que actúa sobre el proceso de neurodegeneración en el cerebro y en la médula espinal.

Gilenya es el único tratamiento oral para la EM que ofrece una reducción de la tasa de pérdida de volumen cerebral a corto y largo plazo y una alta eficacia duradera en todas las medidas clave de actividad de la enfermedad. En ensayos clínicos Gilenya ha presentado un perfil de seguridad bien caracterizado y un muy buen perfil de tolerabilidad. Los efectos secundarios más habituales fueron dolor de cabeza, aumento de enzimas hepáticas, gripe, sinusitis, diarrea, dolor de espalda y tos. Hasta la fecha, aproximadamente 71.000 pacientes han sido tratados con Gilenya demostrando un perfil beneficio-riesgo positivo en estudios clínicos y en situaciones reales.