Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO: SOBI) y Biogen (NASDAQ: BIIB) han anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Elocta^® (rFVIIIFc) para el tratamiento de la hemofilia A en los 28 Estados miembros de Unión Europea (UE), así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Elocta® es un factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc con una vida media prolongada, y será el primer tratamiento para la hemofilia A en la UE que puede ofrecer una protección prolongada frente a los episodios de sangrado mediante inyecciones profilácticas cada 3 a 5 días.

“La aprobación de Elocta® por parte de la CE es un hito importante para todas las personas con hemofilia A, y ofrece la oportunidad de mejorar el cuidado de la hemofilia A en toda Europa”, afirma Birgitte Volck, vicepresidente senior de desarrollo y director médico de Sobi. “Nuestro objetivo ahora es asegurar el acceso a Elocta® lo antes posible y de forma sostenible a las personas con hemofilia A en Europa”.

Elocta® está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A de cualquier edad. La aprobación de la CE se ha basado en los datos del estudio A-LONG, estudio clínico pivotal fase 3, que demostró la eficacia, seguridad y farmacocinética de rFVIIIFc en varones de 12 años o más con hemofilia A grave previamente tratados, y en el estudio Kids A-LONG, un estudio clínico fase 3, que demostró la eficacia y seguridad de rFVIIIFc en niños menores de 12 años con hemofilia A previamente tratados. Las reacciones adversas con una incidencia de ≥ 0,5 % para Elocta® fueron artralgia, malestar general, mialgia, dolor de cabeza y prurito.

“Elocta® es el primer avance significativo en el tratamiento de la hemofilia A en cerca de 20 años y refuerza nuestro compromiso para mejorar el cuidado de las personas que padecen esta enfermedad en todo el mundo”, explica Gilmore O’Neill, vicepresidente senior de las unidades de innovación de medicamentos de Biogen. “Desde la aprobación de este tratamiento en Estados Unidos el año pasado, hemos visto los beneficios que la protección prolongada frente a los episodios de sangrado puede ofrecer a las personas con hemofilia A, y estamos ilusionados por trabajar con Sobi para hacer disponible este tratamiento innovador en Europa.”

Sobi y Biogen están colaborando en el desarrollo y comercialización de rFVIIIFc para la hemofilia A. Desde el último año, Sobi ha asumido el desarrollo final y la comercialización de rFVIIIFc en ciertas regiones, que esencialmente incluyen Europa, Norte de África, Rusia y algunos países de Oriente Medio. Biogen lidera el desarrollo y la fabricación del producto y tiene los derechos de comercialización en América del Norte y el resto de regiones no Sobi del mundo.

El nombre comercial para rFVIIIFc es Elocta® en las regiones de Sobi, y Eloctate^® (Factor antihemofílico Recombinante, Proteína de fusión Fc) en los Estados Unidos, Canadá, Australia, Nueva Zelanda y Japón, donde también está aprobado para el tratamiento de la hemofilia A.

Sobre Elocta®

Elocta® (rFVIIIFc) es el primer tratamiento basado en el factor VIII recombinante que ofrece una vida media prolongada. Está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia del factor VIII) y puede ser utilizado a cualquier edad. Elocta® está constituido por el factor VIII de coagulación humano recombinante con deleción del dominio B, unido covalentemente al dominio Fc de la inmunoglobulina humana G1 una proteína que se suele encontrar en el organismo). Esto permite a Elocta® utilizar una vía natural para prolongar el tiempo que permanece en el organismo. Si bien la tecnología de proteína de fusión con Fc ha sido utilizada en otros tratamientos durante más de 15 años, Sobi y Biogen son las primeras compañías que la han utilizado en el tratamiento de la hemofilia. Tras la administración de Elocta® pueden producirse reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico y el desarrollo de anticuerpos neutralizantes frente al factor VIII (inhibidores).

Sobre la hemofilia A

La hemofilia A es una enfermedad rara, crónica y hereditaria, caracterizada por una alteración de la capacidad de coagulación sanguínea, debido a la ausencia o a niveles reducidos de una proteína conocida como factor VIII. Las personas con hemofilia A experimentan episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. De acuerdo con la Federación Mundial de Hemofilia, unas 140.000 personas en todo el mundo padecen hemofilia A.

Los tratamientos para la hemofilia A, la forma más frecuente de hemofilia, pueden ser administrados tanto de forma programada para ayudar a prevenir o reducir los episodios de sangrado (profilaxis) o para controlar el sangrado cuando se produce (a demanda). La Federación Mundial de Hemofilia recomienda que la profilaxis sea el objetivo del tratamiento, ya que puede prevenir el sangrado y la destrucción articular. Como resultado, los tratamientos profilácticos regulares pueden ralentizar la progresión de la enfermedad articular y mejorar la calidad de vida.

Fuente: Berbés Asociados