Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) ha anunciado la comercialización de Elocta® (efmoroctocog alfa) en los primeros países europeos (en España este medicamento está pendiente de precio y reembolso por el Sistema Nacional de Salud). Este fármaco, un factor VIII de coagulación recombinante humano, proteína de fusión Fc (rFVIIIFc) con una vida media prolongada, es el primer tratamiento para la hemofilia A en la Unión Europea que ofrece protección prolongada contra los episodios de sangrado mediante infusiones profilácticas cada 3 a 5 días.

Este medicamento está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A y puede ser utilizado en todos los grupos de edad. En la ficha técnica de producto aprobada, la dosis para profilaxis recomendada es de 50 UI/kg cada 3 a 5 días. La dosis se puede ajustar dentro de un intervalo comprendido entre 25 y 65 UI/kg, en función de la respuesta del paciente.

Efmoroctocog alfa es una proteína de fusión recombinante producida en una línea celular humana sin la adición de derivados de proteína humana o animal. La aprobación de la Comisión Europea se basó en los datos de seguridad y eficacia de los estudios A-LONG, un estudio clínico pivotal de fase 3 en varones de 12 años o más con hemofilia A grave previamente tratados, y Kids A-LONG, un estudio clínico de fase 3 en niños menores de 12 años con hemofilia A previamente tratados.

Según los últimos datos presentados en la 57^a Reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), en Orlando (Estados Unidos), este fármaco mantiene unas bajas tasas anualizadas de hemorragias en personas con hemofilia A y controla eficazmente las hemorragias de las articulaciones diana (es decir, articulaciones en las que se producen de manera continuada episodios de sangrado).

“Bajas tasas anualizadas de hemorragias, comparables con aquellas registradas en los estudios A-LONG y Kids A-LONG, han sido observadas durante el estudio ASPIRE, un estudio abierto de seguimiento a largo plazo actualmente en desarrollo, con la mayoría de los participantes recibiendo tratamiento profiláctico con una administración semanal del producto similar al de los estudios pivotales de fase 3”, ha añadido Birgitte Volck, vicepresidente sénior de desarrollo y director médico de Sobi. “Para una profilaxis a largo plazo, este producto  ofrece un régimen de dosificación que puede ser personalizado para adaptarse a las necesidades de cada paciente.”

Sobi y Biogen están colaborando en el desarrollo y comercialización de este fármaco para la hemofilia A en Australia, Canadá, Estados Unidos, Japón y Nueva Zelanda, donde también está aprobado para el tratamiento de la hemofilia A. Sobi ha asumido el desarrollo final y la comercialización en ciertas regiones, que esencialmente incluyen Europa, Norte de África, Rusia y algunos países de Oriente Medio. Biogen lidera el desarrollo y la fabricación del producto y tiene los derechos de comercialización en América del Norte y el resto de regiones del mundo donde Sobi no es responsable de la comercialización.

Sobre Elocta®/ Eloctate® (efmoroctocog alfa)

Elocta® (efmoroctocog alfa) [factor VIII de coagulación recombinante humano, proteína de fusión Fc (rFVIIIFc)], es el primer tratamiento basado en el factor VIII recombinante que ofrece una vida media prolongada. Está indicado para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) y puede ser utilizado a cualquier edad. Está constituido por el factor VIII de coagulación humano recombinante con deleción del dominio B, unido covalentemente al dominio Fc de la inmunoglobulina humana G1 (una proteína que se suele encontrar en el organismo). Esto permite a este fármaco utilizar una vía natural para prolongar el tiempo que permanece en el organismo. Si bien la tecnología de proteína de fusión Fc ha sido utilizada en otros tratamientos durante más de 15 años, Sobi y Biogen son las primeras compañías que la han utilizado en el tratamiento de la hemofilia. Tras la administración del fármaco pueden producirse reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico y el desarrollo de anticuerpos neutralizantes frente al factor VIII (inhibidores). Para más información sobre prescripción, visite www.elocta.com.

Sobre la hemofilia A

La hemofilia A es una enfermedad rara, crónica y hereditaria, caracterizada por una alteración de la capacidad de coagulación sanguínea debido a una reducción significativa o carencia de una proteína conocida como factor VIII. Las personas con hemofilia A experimentan episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias graves. Según la Federación Mundial de Hemofilia, se estima que unas 140.000 personas en todo el mundo padecen hemofilia A. ¹  

Los tratamientos para la hemofilia A, la forma más frecuente de hemofilia, pueden ser administrados tanto de forma programada para ayudar a prevenir o reducir los episodios de sangrado (profilaxis) o para controlar el sangrado cuando se produce (a demanda). La Federación Mundial de Hemofilia recomienda que la profilaxis sea el objetivo del tratamiento, ya que puede prevenir el sangrado y la destrucción articular. Como resultado, los tratamientos profilácticos regulares pueden ralentizar la progresión de la enfermedad articular y mejorar la calidad de vida.

Referencias

¹Hemophilia Federation of America. Annual Global Survey 2012. http://www1.wfh.

Fuente: Berbés Asociados